AUTOR: TYLER DURDEN
Autor: Naveen Anthrapully za pośrednictwem The Epoch Times,
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła terapię genową hemofilii B firmy CSL Behring, jednorazowąterapię infuzyjną o cenie katalogowej 3,5 miliona dolarów, co czyni ją najdroższym lekiem na świecie.
Zatwierdzenie Hemgenix firmy CSL Behring "zapewnia nową opcję leczenia dla pacjentów z hemofilią B i stanowi ważny postęp w rozwoju innowacyjnych terapii dla osób doświadczających dużego obciążenia chorobą związaną z tą postacią hemofilii" - powiedział Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA.
Lek Hemgenix stosuje się w leczeniu pacjentów z hemofilią B, którzy obecnie stosują leczenie profilaktyczne czynnikiem IX lub cierpią na ciężkie epizody krwawienia samoistnego lub przeszli krwotok zagrażający życiu. Na podstawie badań klinicznych infuzja zmniejszyła roczne krwawienia i "94 procent pacjentów przerwało profilaktykę czynnika IX i pozostało wolnych od profilaktyki", powiedziała firma, otwierając możliwość wyeliminowania przez lek potrzeby rutynowego leczenia przez całe życie u dorosłych pacjentów.
Wynikająca z pojedynczego defektu genu hemofilia B jest rzadkim, trwającym całe życie zaburzeniem krwawienia, a obecnie dostępne leczenie wymaga od pacjentów poddawania się ścisłym, profilaktycznym wlewom czynnika IX przez całe życie. Chociaż pacjenci są skuteczni, są podatni na spontaniczne epizody krwawienia, podczas gdyHemgenix pozwala ludziom "wytwarzać własny czynnik IX", zgodnie z CSL Behring.
Hemgenix leczy pacjentów na poziomie genomu, z zmodyfikowanym wirusem przenoszącym gen wyrażony w wątrobie w celu wytworzenia czynnika krzepnięcia IX. Terapie genowe są reklamowane w celu znacznej poprawy warunków medycznych poprzez rozwiązywanie podstawowych przyczyn.
"Chociaż cena jest nieco wyższa niż oczekiwano, myślę, że ma szansę odnieść sukces, ponieważ 1) istniejące leki są również bardzo drogie i 2) pacjenci z hemofilią stale żyją w strachu przed krwawieniami" - powiedział Brad Loncar, dyrektor generalny Loncar Investments, Bloombergowi.
"Produkt terapii genowej będzie atrakcyjny dla niektórych."
Jednorazowe leczenie Hemgenix może umożliwić ludziom ominięcie regularnych infuzji od obecnych dostawców leczenia, Biogen i Pfizer. Cena katalogowa niekoniecznie jest tym, co pacjenci płacą za lek.
Objawy hemofilii, przyczyny
Hemofilia jest zaburzeniem krwawienia, które charakteryzuje się niezdolnością organizmu do prawidłowego krzepnięcia krwi z powodu braku wystarczającej ilości białek krzepnięcia krwi lub czynników krzepnięcia. Prawie zawsze jest to zaburzenie genetyczne, dotyczy tego, gdy krwawienie występuje wewnętrznie i prowadzi do zagrażających życiu uszkodzeń narządów i tkanek.
Objawy obejmują nadmierne krwawienie z cięć, krew w moczu i krwawienie do mózgu. Wiele osób rodzi się z zaburzeniem, a najczęstszym typem jest hemofilia A, związana z niskim poziomem czynnika VIII, a następnie hemofilia B z niskim czynnikiem IX. Nabyta hemofilia może się zdarzyć z powodu chorób autoimmunologicznych i niepożądanych reakcji na leki.
Według Mayo Clinic hemofilia prawie zawsze występuje u chłopców i jest przekazywana z matki na syna przez jeden z genów matki. Centrum Kontroli i Prewencji Chorób (CDC) twierdzi, że hemofilia występuje u około 1 na 5000 urodzeń mężczyzn.
Hemgenix Próby, Wyniki
FDA zatwierdziła Hemgenix po wynikach trwającego, międzynarodowego, otwartego, jednoramiennego badania klinicznego fazy III HOPE-B, w którym oceniano bezpieczeństwo i skuteczność leczenia.
Na podstawie jednego badania, w którym wzięło udział 54 uczestników, Hemgenix zwiększył poziom aktywności czynnika IX i zmniejszył potrzebę rutynowej profilaktyki zastępczej, podczas gdy uczestnicy mieli 54-procentowe zmniejszenie rocznej częstości krwawień w porównaniu z wartością wyjściową.
Terapia genowa pozwoliła pacjentom wytworzyć średnią aktywność czynnika IX na poziomie 39 procent po sześciu miesiącach i 36,7 procent po 24 miesiącach po infuzji, powiedział CSL Behring. Po leczeniu 51 z 54 uczestników przerwało stosowanie profilaktyki i pozostało wolne od wcześniejszej ciągłej rutynowej terapii profilaktycznej.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi po terapii genowej produktem Hemgenix były: zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych, ból głowy, podwyższony poziom niektórych enzymów we krwi, objawy grypopodobne, reakcje związane z infuzją, zmęczenie, nudności i złe samopoczucie.
Pacjenci powinni być monitorowani pod kątem niepożądanych reakcji na infuzję i zwiększenia aktywności enzymów wątrobowych (przezmigdałkowego) we krwi, powiedział FDA.
HEMGENIX jest nadal oceniany przez inne agencje regulacyjne.
Brak komentarzy:
Prześlij komentarz