Pacjenci potrzebujący przeszczepu mikroflory kałowej z powodu nawracających zakażeń Clostridioides difficile (C. diff) mają teraz możliwość uzyskania stolca w postaci tabletek.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) niedawno zatwierdziła Vowst, pierwszy doustny lek biologiczny na mikroflorę kałową, który w badaniach klinicznych okazał się równie skuteczny jak przeszczepy mikrobioty kałowej podawane doodbytniczo. Leki biologiczne pochodzą z krwi, białek, bakterii i innych żywych organizmów.
W tradycyjnym przeszczepie mikrobioty kałowej lub FMT, zdrowy stolec dawcy jest przenoszony do okrężnicy pacjenta, zwykle poprzez kolonoskopię lub lewatywę retencyjną. Pod koniec ubiegłego roku FDA zatwierdziła pierwszy produkt mikrobioty do podawania doodbytniczego pacjentom z C. diff.
C. diff, często zarażony przez przyjmowanie antybiotyków, jest wysoce zaraźliwą infekcją bakteryjną, która powoduje ciężką biegunkę, ból brzucha i gorączkę i może prowadzić do niewydolności narządów, a nawet śmierci. Nawracające infekcje w ciągu dwóch do ośmiu tygodni stanowią problem dla około jednego na sześciu pacjentów, zgodnie z amerykańskimi Centrami Kontroli i Zapobiegania Chorobom (CDC). Czynniki ryzyka obejmują niedawny pobyt w szpitalu lub domu opieki, osłabiony układ odpornościowy i wcześniejsze infekcje C. diff.
W odpowiedzi na zatwierdzenie nowego doustnego produktu mikrobioty, dr Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA, powiedział w komunikacie prasowym:
"Dostępność produktu mikrobioty kałowej, który można przyjmować doustnie, jest znaczącym krokiem naprzód w rozwoju opieki nad pacjentem i dostępności dla osób, które doświadczyły tej choroby, która może potencjalnie zagrażać życiu".
Nowy produkt, nowe zagrożenia
Vowst - przyjmowany w dawce czterech kapsułek przez trzy kolejne dni - nie jest wolny od ryzyka. Oddany ludzki kał jest badany pod kątem zakaźnych patogenów przed ich wyprodukowaniem. Jednak, jak wskazano w komunikacie prasowym, istnieje możliwość, że stolec dawcy użyty w pigułce może być zainfekowany zakaźnymi patogenami, a także alergenami pokarmowymi. Potencjał działań niepożądanych wywołanych przez Vowst z powodu takich alergenów jest nieznany.
To potencjalny problem, dr Sabine Hazan, gastroenterolog, dyrektor generalny ProgenaBiome i ekspert od bakterii jelitowych powiedział The Epoch Times.
"O ile możemy rozwiązać jeden problem, możemy rozwijać inne" - ostrzegła. "Musimy być ostrożni i uważnie monitorować tych pacjentów, aby upewnić się, że nie rozwijają innych problemów".
W komunikacie prasowym FDA zauważono, że lek był częścią aplikacji przeznaczonej do szybkiego przeglądu mającego na celu szybkie wprowadzenie produktów na rynek i otrzymał priorytetowe oznaczenia, terapię przełomową i sieroce.
Hazan powiedział, że nie ma zatwierdzonego przez FDA testu przesiewowego na COVID-19 na próbkach dawców, więc obowiązkiem firm, które zbierają stolec dawcy i przetwarzają go do przeszczepów, są przeprowadzane własne testy. Wirusa można wyizolować na poziomie kryminalistyki.
Inną obawą, powiedziała, jest to, że istnieje zależność od zdrowego statusu stolca dawcy, który nie podlega żadnym szczególnym standardom. W praktyce Hazana pacjenci wybierają własnych dawców – zwykle spośród bliskich członków rodziny, jeśli to możliwe. Wszystkie warunki zdrowotne dawców są rozważane i omawiane.
Nie oznacza to, że nowa pigułka nie może odnieść sukcesu. Hazan zwrócił uwagę, że dziedzina używania kupy do leczenia infekcji i chorób jest nieco szalona, ale wyniki z C. diff są jednymi z bardziej imponujących wyników.
"Rozwijamy tę dziedzinę, zatwierdzając to" - powiedziała. "Mam nadzieję, że będzie dobrze i jest bezpieczny, i nie powoduje żadnych komplikacji. Przejście od badań klinicznych do kliniki to dwie różne rzeczy. "
Wyniki badania
Zgodnie z komunikatem prasowym FDA, w amerykańskim i kanadyjskim randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, badaniu klinicznym dotyczącym bezpieczeństwa Vowst, 89 uczestników otrzymało Vowst, a 93 otrzymało placebo. Nawrót CDI u uczestników leczonych Vowst wynosił 12,4 procent, w porównaniu do 39,9 procent u uczestników otrzymujących placebo. FDA poinformowała również, że odbiorcy Vowst częściej zgłaszali wzdęcia brzucha, zmęczenie, zaparcia, dreszcze i biegunkę po leczeniu.
Przeszczepy kału stały się złotym standardem leczenia nawrotu C. diff, łagodząc uporczywą biegunkę, która przerywa jakość życia. Wydaje się, że pacjenci z FMT zachowują zróżnicowaną kolonizację w jelitach, potencjalnie przez lata.
Według ostatnich szacunków CDC, C. diff infekuje około 500 000 Amerykanów rocznie. Około 29 000 pacjentów umiera w ciągu miesiąca od wstępnej diagnozy, a 15 000 zgonów bezpośrednio przypisuje się infekcji.
C. diff zazwyczaj wynika ze stosowania antybiotyków, które obniżają odporność immunologiczną na infekcje, gdy dobre bakterie są usuwane z jelit, tworząc brak równowagi bakterii zwany dysbiozą. Około połowa zakażeń C. diff pochodzi ze szpitali, w których wytrwałe bakterie są trudne do zabicia.
"Weryfikacja koncepcji"
Chociaż wydaje się, że to dobre bakterie sprawiają, że przeszczepy kału są skuteczne, naukowcy nie wiedzą na pewno, dlaczego działają tak dobrze, według dr Neila Stollmana, przewodniczącego gastroenterologii w Alta Bates Summit Medical Center. Na lutowym spotkaniu mikrobiomu Malibu przewidział, że następny zatwierdzony przez FDA produkt mikroflory kałowej będzie przeznaczony na infekcje C. diff.
"Naprawdę C. diff jest naszym dowodem koncepcji [dysbiozy]. Mamy chorobę spowodowaną dysbiozą, którą możemy niezawodnie wyleczyć, przeszczepiając zdrowy stolec i myślę, że to absolutnie niezwykłe "- powiedział Stollman.
Wiele chorób jest związanych z dysbiozą, a naukowcy przewidują erę "robaków jako leków" z wieloma lekami biologicznymi w fazie rozwoju. Stollman powiedział, że szybkie skanowanie bazy danych PubMed, w której znajdują się badania z całego świata, ujawniło badania wykorzystujące przeszczepy kału dla ponad 200 schorzeń.
"Jestem bardziej podekscytowany i zainteresowany faktem, że jest to małe okno na znacznie większą rozmowę na temat terapii bakteryjnej i ukierunkowanej odbudowy biomu" - powiedział.
Hazan uważa, że kolonoskopia jest lepszym systemem dostarczania przeszczepu, ponieważ domem dla większości bakterii jelitowych jest kątnica, najszersza część jelita grubego.
W procedurze, która jest tak osobista, jak wprowadzenie czyjegoś stolca do twojego ciała, Hazan powiedział, że rozmowy o dawcy są istotną częścią procesu. Powiedziała, że istnieją już dowody na otyłość, wzrost włosów, apetyt na jedzenie i zdrowie psychiczne, które zostały zmienione dzięki procedurze.
"Bądźmy szczerzy, wolisz mieć kupę od swojej rodziny niż od zupełnie obcej osoby" - powiedział Hazan.
Przetlumaczono przez translator Google
zrodlo:https://www.theepochtimes.com/
Brak komentarzy:
Prześlij komentarz